正序(上海)生物科技有限公司(正序生物)是一家致力于利用基因編輯技術治療人類疾病的初創公司,近日完成了4,000萬元人民幣的天使輪融資。本輪融資由萬物資本、聯新資本共同領投,紅杉資本中國基金、泰福資本跟投,并與上海科技大學簽署總金額逾1.7億元人民幣的專利組合全球獨家永久授權協議。
正序生物將以新一代基因編輯系統---堿基編輯為基礎,開發針對遺傳病的突破性療法,以期攻克疾病,造福人類健康。正序生物將依靠上海科技大學、中國科學院和武漢大學共同搭建的研究平臺,凝聚并培養高素質、高水平的創新型科技人才隊伍,為遺傳病/罕見病患者提供更多元、更有效、更實惠的新型治療方法。
正序生物由基因編輯治療相關領域的四位科學家聯合創立
上海科技大學生命學院陳佳教授、中國科學院上海營養與健康研究所楊力教授、武漢大學醫學研究院殷昊教授與上海科技大學免疫化學研究所楊貝教授聯合創立了正序生物。四位科學家的研究領域在正序的管線研發中無縫銜接,為正序的發展提供全方位的護航。
陳佳博士是基因編輯工具開發專家、國家優青、上海市浦江人才、中科院分子細胞卓越中心青年骨干,在Cell, Nat Biotechnol, Nat StructMol Biol, Trends Biochem Sci等期刊發表多篇論文,并受到Cell等雜志的專訪,主要負責持續性研發新型基因編輯工具,同時也是正序底層平臺性自主專利的核心發明人之一。
楊力博士是生物信息學專家、上海科技大學特聘教授、國家杰青、萬人計劃領軍人才,在Cell, Science, Nat Biotechnol,Nat Struct Mol Biol, Mol Cell, Genome Res等期刊發表多篇論文,主要負責新型基因治療靶點的探索以及堿基編輯工具在全基因組范圍內的安全性驗證,同時也使用大數據分析為正序研發新管線提供技術指導。
殷昊博士是藥物遞送專家、國家高層次海外引進人才,曾在知名跨國藥企Vertex Pharmaceuticals和Alnylam Pharmaceuticals擔任研究員,在Nature, Nat Biotechnol, NatBiomed Eng, Nat Rev Drug Disc等期刊發表多篇論文,主要負責堿基編輯工具的遞送和后續的臨床實驗研究。
楊貝博士是蛋白質工程專家、上海市浦江人才,曾在Nat Struct Mol Biol, PNAS, Sci Adv等雜志發表論文,主要負責堿基編輯工具中關鍵組分的結構和功能的研究,并通過蛋白質工程方法提高編輯效率以及為后續的遞送提供更多可能。
目前已知超過75,000種基因突變會導致人類疾病,如地中海貧血、杜興氏肌肉營養不良癥等。絕大部分由基因突變所導致的遺傳性疾病無藥可醫,而對于其中小部分病種,患者往往需要終生服藥,并承受藥物帶來的副作用和心理壓力。遺傳性疾病中約一半是由單堿基突變導致,這類突變難以利用傳統的基因編輯工具進行修復。而正序生物的國際前沿性堿基編輯技術不僅能夠在龐大的基因組中精準、永久地改變單個堿基對,還可以根據不同疾病的突變位點對其進行自由組合,為點突變引起的遺傳性疾病的治愈以及癌癥的免疫治療提供了新的可能。
目前國際上將堿基編輯技術商業化的公司十分稀缺。正序生物與上海科技大學已經就多個堿基編輯系統底層平臺性自主專利簽訂了全球獨家永久授權協議,其包含:具有高產物純度的增強型堿基編輯器(enhanced BE, Cell Res,2017)、可在基因組A/T富集區域內開展有效編輯的Cpf1堿基編輯器(dCpf1-BE, Nat Biotechnol,2018a)、可在G/C富集區域和高甲基化區域內開展高效編輯的普適型堿基編輯器(hA3A-BE, Nat Biotechnol,2018b)和不激活DNA損傷響應通路的Cas12a堿基編輯器(BEACON, Cell Rep,2020)等,正序生物將利用這些具有自主知識產權的堿基編輯系統創建新型疾病治療方法。
聯新資本表示:正序團隊嚴謹、踏實和專注的精神給我們留下了深刻的印象,我們非常高興也非常榮幸參與正序的首輪融資,有機會支持這幾位年輕有為的科學家在國際前沿的堿基編輯領域開展原創性知識產權成果產業轉化,期待未來我們共同努力能及早將先進的科研成果轉化造福于患者,為社會貢獻應有的價值!